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日前，BridgeBio Pharma(BBIO.US)公布其在研療法acoramidis在治療伴有心肌病的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的(ATTR)淀粉樣變性(ATTR-CM)患者的3期臨床試驗(yàn)ATTRibute-CM中達(dá)到主要終點(diǎn)，顯著降低患者死亡和因?yàn)樾难芗膊∽≡旱娘L(fēng)險(xiǎn)。該公司預(yù)計(jì)在今年年底之前向美國(guó)FDA遞交新藥申請(qǐng)(NDA)。

據(jù)悉，ATTR淀粉樣變性是一種快速進(jìn)展、使人衰弱的罕見疾病，由錯(cuò)誤折疊的TTR引起，導(dǎo)致異常淀粉樣蛋白在包括神經(jīng)、心臟和胃腸道(GI)在內(nèi)的多種組織中積蓄。

Acoramidis是一款新一代、口服給藥的高效轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(TTR)小分子穩(wěn)定劑。它旨在模擬具有保護(hù)作用的TTR T119M突變的功能，維持TTR蛋白的正常四聚體構(gòu)象，防止具有毒性的淀粉樣蛋白的產(chǎn)生。

試驗(yàn)中疾病進(jìn)展指標(biāo)評(píng)估表明，在接受acoramidis治療的受試者中，45%的受試者N末端腦鈉肽前體相對(duì)基線改善，而安慰劑組為9%。40%的acoramidis組患者的6分鐘步行距離(6MWD)相對(duì)基線改善，而安慰劑組為24%。

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